FOCUS ON: Risultati di una sperimentazione clinica nell'ambito dell'Atassia di Friedrich. Studio clinico di Fase II con interferon gamma sulla sicurezza, efficacia con protocollo di neuroimaging.

Mercoledì, 25 Novembre 2020 11:33

FOCUS ON: Risultati di una sperimentazione clinica nell'ambito dell'Atassia di Friedrich. Studio clinico di Fase II con interferon gamma sulla sicurezza, efficacia con protocollo di neuroimaging.

Flavio Concil

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La Atassia di Friedreich (FRDA) è una malattia ereditaria e neurodegenerativa con esordio precoce e progressione inarrestabile. Nonostante i vari tentativi terapeutici, ad oggi non esiste ancora una cura che arresti o riduca la progressione in questa patologia.
La ricerca preclinica sta esplorando le varie alternative che portino all’aumento intracellulare dei livelli della proteina deficitaria in FRDA, ovvero la fratassina. Uno studio preclinico dell’Università di Tor Vergata aveva riportato gli effetti promettenti del farmaco Interferone gamma (IFNy) su cellule dei pazienti e modelli animali della malattia di FRDA.
Di seguito presso l’IRCCS Medea (Polo di Conegliano e Polo di Bosisio Parini) è stato condotto uno studio sperimentale (giugno 2016 - dicembre 2017) con l’obiettivo primario di testare la sicurezza del trattamento di 6 mesi con IFNy in pazienti con FRDA. In aggiunta, gli obiettivi secondari erano quelli di testare l'effetto del trattamento con IFNy su una serie di indicatori clinici e strumentali tra i quali cambiamenti riscontrabili con risonanza magnetica funzionale con task-motorio e a riposo, indici di misura della sostanza bianca cerebrale, lo spessore della parete cardiaca ventricolare, lo spessore delle fibre retiniche oculari, i cambiamenti riscontrabili sui livelli di fratassina nel sangue periferico. Leggi tutto

Lo studio ha confermato la sicurezza del farmaco in un gruppo di 11 pazienti in aperto, ed inoltre è stato registrato un miglioramento in termini di stato di malattia e spessore della parete cardiaca. Questi indici hanno registrato una regressione durante il periodo di trattamento con una ripresa nei seguenti 6 mesi di follow-up. In particolare, in questo studio è stato possibile registrare anche variazioni significative di attivazione di aree cerebrali e cerebellari misurate con la tecnica di neuroimaging funzionale con task motorio ed a riposo.
Questo studio rappresenta un ulteriore evidenza scientifica dell’efficacia a breve termine del farmaco in FRDA ed è anche il primo ad aver utilizzato la tecnica di fMRI per misurare l’efficacia di un trattamento in questa patologia. Ulteriori studi saranno utili a confermare l’efficacia del farmaco IFNy per durata maggiore di 6 mesi. Il completamento con successo di questo studio conferma la fattibilità e apre la prospettiva di poter utilizzare un protocollo composito nello studio di malattie rare degenerative progressive.

Articoli originali:
Vavla M, D'Angelo MG, Arrigoni F, Toschi N, Peruzzo D, Gandossini S, Russo A, Diella E, Tirelli S, Salati R, Scarpazza P, Luffarelli R, Fortuni S, Rufini A, Condò I, Testi R, Martinuzzi A. Safety and efficacy of interferon γ in friedreich's ataxia. Mov Disord. 2020 Feb;35(2):370-371. doi: 10.1002/mds.27979. Epub 2020 Jan 13. PMID: 31930551

JCR 2019 - Impact Factor 8.679

Vavla M, Arrigoni F, Toschi N, Peruzzo D, D'Angelo MG, Gandossini S, Russo A, Diella E, Tirelli S, Salati R, Rufini A, Condo I, Testi R, Martinuzzi A. Sensitivity of Neuroimaging Indicators in Monitoring the Effects of Interferon Gamma Treatment in Friedreich's Ataxia. Front Neurosci. 2020 Oct 9; 14:872. doi: 10.3389/fnins.2020.00872. eCollection 2020. PMID: 33162876

JCR 2019 - Impact Factor 3.707

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